Mecasermin là gì? Công dụng, chỉ định và tác dụng phụ khi dùng

Mecasermin là thuốc nội tiết được chỉ định cho trẻ em và thanh thiếu niên từ 2 đến 18 tuổi bị thiếu hụt yếu tố tăng trưởng giống insulin type 1 (IGF-1) nguyên phát. Mecasermin hoạt động bằng cách cung cấp IGF-1, giúp tăng trưởng và phát triển của cơ thể. Bài viết này sẽ cung cấp thông tin chi tiết về công dụng, chỉ định, liều lượng, và lưu ý khi sử dụng thuốc Mecasermin.

Tổng quan về Mecasermin

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

• Mecasermin.

Loại thuốc

• Thuốc nội tiết.

Dạng thuốc và hàm lượng

• Dung dịch tiêm 10 mg/ml.

Chỉ định Mecasermin

• Mecasermin được chỉ định là liệu pháp điều trị dài hạn cho tình trạng chậm phát triển ở trẻ em và thanh thiếu niên từ 2 đến 18 tuổi, nguyên nhân do thiếu hụt yếu tố tăng trưởng giống insulin type 1 (IGF-1) nguyên phát.
• Thuốc này không được dùng cho tình trạng thiếu hụt IGF-1 thứ phát, phát sinh từ thiếu hụt hormone tăng trưởng (GH), suy dinh dưỡng, suy giáp hoặc các nguyên nhân khác; đồng thời, Mecasermin cũng không phải là phương pháp thay thế cho liệu pháp GH.

Dược lực học

• Mecasermin là một yếu tố tăng trưởng giống insulin của người (rhIGF-1) được sản xuất thông qua công nghệ DNA tái tổ hợp.
• Cấu trúc của IGF-1 bao gồm một chuỗi đơn với 70 axit amin, có ba cầu nối disulfide nội phân tử và trọng lượng phân tử là 7649 dalton.
• Trình tự axit amin của sản phẩm này tương đồng với trình tự IGF-1 nội sinh tự nhiên ở người.
• Protein rhIGF-1 được tổng hợp trong vi khuẩn E. coli đã được sửa đổi gen bằng cách bổ sung gen IGF-1 của người.
• Mecasermin hoạt động bằng cách cung cấp IGF-1, chất này sẽ liên kết với thụ thể IGF-1 loại I.
• Thụ thể này thực hiện hoạt động truyền tín hiệu nội bào, ảnh hưởng đến một số quá trình liên quan đến tăng trưởng, bao gồm sự tăng sinh tế bào ở nhiều loại mô, sự phát triển và phân chia của tế bào sụn dọc theo các tấm tăng trưởng, cũng như sự tăng trưởng của các cơ quan.

Dược động học

Hấp thu

• Sinh khả dụng của mecasermin sau khi tiêm dưới da ở người khỏe mạnh đã được báo cáo đạt mức xấp xỉ 100%.

Phân bố

• Trong tuần hoàn máu, IGF-1 liên kết với sáu loại protein liên kết IGF khác nhau; trong số đó, hơn 80% lượng IGF-1 gắn kết tạo thành phức hợp với IGFBP-3 và một tiểu đơn vị không bền với axit.

Chuyển hóa

• Quá trình chuyển hóa của thuốc diễn ra chủ yếu tại gan và thận.

Thải trừ

• Mecasermin có thời gian bán thải là 5,8 giờ.

Tương tác thuốc Mecasermin

• Hiện tại, chưa có nghiên cứu cụ thể nào về tương tác thuốc được thực hiện với mecasermin.
• Bệnh nhân có thể cần điều chỉnh giảm liều insulin hoặc các loại thuốc hạ đường huyết khác khi dùng đồng thời với mecasermin.

Chống chỉ định thuốc Mecasermin

• Chống chỉ định cho bệnh nhân có tiền sử quá mẫn với mecasermin hoặc bất kỳ thành phần nào của thuốc.
• Không dùng cho người bệnh đã được chẩn đoán hoặc nghi ngờ có khối u, hoặc bất kỳ tình trạng/tiền sử nào làm tăng khả năng phát triển các khối u lành tính hoặc ác tính.
• Ngừng điều trị ngay lập tức nếu phát hiện bệnh nhân có khối u trong quá trình sử dụng thuốc.
• Chống chỉ định ở trẻ sinh non hoặc trẻ sơ sinh vì thuốc có chứa cồn benzyl.

Liều lượng & cách dùng Mecasermin

Người lớn

• Việc điều chỉnh liều cần được cá thể hóa cho từng bệnh nhân.
• Liều khởi đầu được khuyến nghị là 0,04 mg/kg thể trọng, sử dụng hai lần mỗi ngày qua đường tiêm dưới da.
• Nếu không phát sinh tác dụng phụ nghiêm trọng, liều có thể được điều chỉnh tăng dần 0,04 mg/kg cho mỗi lần tăng, cho đến khi đạt liều tối đa 0,12 mg/kg, dùng hai lần mỗi ngày.
• Không được vượt quá liều tối đa 0,12 mg/kg, dùng hai lần mỗi ngày, vì việc này có thể làm tăng nguy cơ phát triển ung thư.
• Đối với những bệnh nhân không dung nạp được liều khuyến cáo, việc xem xét sử dụng liều Mecasermin thấp hơn là cần thiết.

Trẻ em

• Độ an toàn và hiệu quả của mecasermin ở bệnh nhân dưới 2 tuổi vẫn chưa được xác định. Hiện tại, chưa có dữ liệu lâm sàng nào về việc sử dụng thuốc trên nhóm đối tượng này.

Đối tượng khác

Bệnh nhân suy thận, suy gan

• Liều lượng cần được điều chỉnh riêng biệt cho từng bệnh nhân.

Tác dụng phụ của Mecasermin

Thường gặp

• Mức đường huyết thấp, đau đầu, tình trạng viêm ở tai giữa, buồn nôn và nôn, khó chịu ở vùng bụng trên, đau nhức các khớp, đau ở các chi, phát triển quá mức tại chỗ tiêm, xuất hiện vết bầm tại vị trí tiêm.

Hiếm gặp

• Tăng áp lực nội sọ không ác tính, tăng kích thước tim, dày thành tâm thất, hở van hai lá, hở van ba lá.

Không xác định tần suất

• Tình trạng trầm cảm, cảm giác lo âu, sự tăng trọng lượng cơ thể.

Lưu ý khi dùng Mecasermin

Lưu ý chung

• Việc điều trị bằng mecasermin cần được thực hiện dưới sự giám sát của các bác sĩ chuyên khoa có kinh nghiệm trong chẩn đoán và quản lý các rối loạn tăng trưởng.
• Mecasermin có thể làm tăng khả năng phát triển các khối u lành tính và ác tính ở nhóm bệnh nhân nhi và thanh thiếu niên.
• Vì vậy, cần theo dõi cẩn thận mọi dấu hiệu hoặc triệu chứng gợi ý bệnh lý ác tính tiềm ẩn.
• Trong trường hợp bệnh nhân đang dùng thuốc mà phát hiện khối u lành tính hoặc ác tính phát triển, phải ngưng điều trị ngay lập tức.
• Mecasermin không được dùng để thay thế liệu pháp hormone tăng trưởng (GH).
• Do có tác dụng hạ đường huyết tương tự insulin, mecasermin nên được sử dụng ngay trước hoặc sau các bữa ăn chính hoặc bữa ăn nhẹ.
• Đặc biệt cần thận trọng với trẻ nhỏ, những bé có tiền sử hạ đường huyết, hoặc trẻ có chế độ ăn uống không đều đặn.
• Bệnh nhân nên tránh các hoạt động có nguy cơ cao trong khoảng 2-3 giờ sau khi tiêm thuốc, đặc biệt là vào thời điểm bắt đầu liệu pháp mecasermin, cho đến khi liều dùng được dung nạp tốt.
• Mecasermin chỉ được phép tiêm dưới da, tuyệt đối không tiêm tĩnh mạch, và cần luân phiên các vị trí tiêm.
• Khi lấy dung dịch ra khỏi tủ lạnh, nó phải ở trạng thái trong suốt.
• Không được sử dụng thuốc nếu dung dịch bị vẩn đục hoặc có chứa các hạt lơ lửng.
• Tất cả bệnh nhân cần được siêu âm tim trước khi khởi đầu điều trị bằng mecasermin.
• Những bệnh nhân ngừng điều trị cũng nên được thực hiện siêu âm tim.
• Đối với những người có kết quả siêu âm tim bất thường hoặc có biểu hiện triệu chứng tim mạch, cần theo dõi định kỳ bằng các thủ thuật siêu âm tim.
• Sự phì đại của mô bạch huyết (ví dụ như amiđan) có thể dẫn đến các biến chứng như ngáy, ngưng thở khi ngủ và viêm tai giữa tràn dịch mạn tính.
• Bệnh nhân cần được thăm khám định kỳ và khi xuất hiện các triệu chứng lâm sàng để loại trừ các biến chứng tiềm tàng hoặc để bắt đầu liệu pháp phù hợp.
• Các trường hợp tăng huyết áp nội sọ (IH) kèm theo phù gai thị, thay đổi thị lực, đau đầu, buồn nôn và/hoặc nôn đã được ghi nhận ở những bệnh nhân đang dùng mecasermin.
• Việc kiểm tra bệnh nhân cần được thực hiện khi bắt đầu điều trị, định kỳ trong suốt quá trình và ngay khi xuất hiện các dấu hiệu lâm sàng.
• Trật khớp đầu xương đùi (có nguy cơ dẫn đến hoại tử vô mạch) và sự trầm trọng của chứng vẹo cột sống có thể xảy ra ở những bệnh nhân có tốc độ tăng trưởng nhanh.
• Những tình trạng này, cùng với các triệu chứng và dấu hiệu khác thường liên quan đến liệu pháp GH nói chung, cần được theo dõi chặt chẽ trong quá trình điều trị bằng mecasermin.
• Nếu sau một năm, bệnh nhân không cho thấy đáp ứng điều trị, cần đánh giá lại liệu pháp.
• Một số bệnh nhân có thể biểu hiện phản ứng dị ứng sau khi tiêm IGF-1, hoặc nồng độ IGF-1 trong máu tăng cao bất thường sau tiêm, hoặc không đạt được sự tăng trưởng mong muốn mà không rõ nguyên nhân.
• Nguyên nhân có thể là do cơ thể sản xuất kháng thể IgE chống lại IGF-1, do đó cần xét nghiệm kháng thể ở những đối tượng này.

Lưu ý với phụ nữ có thai

• Không nên sử dụng mecasermin cho phụ nữ mang thai trừ khi lợi ích vượt trội rủi ro và thực sự cần thiết.

Lưu ý với phụ nữ cho con bú

• Việc sử dụng mecasermin không được khuyến nghị ở phụ nữ đang cho con bú do thiếu dữ liệu về sự bài tiết của thuốc vào sữa mẹ.

Lưu ý khi lái xe và vận hành máy móc

• Mecasermin có khả năng gây hạ đường huyết, điều này có thể ảnh hưởng đáng kể đến khả năng điều khiển phương tiện giao thông và vận hành máy móc.

Quá liều và cách xử lý

Quá liều và xử trí

1. Quá liều và độc tính

• Việc sử dụng mecasermin vượt quá liều lượng khuyến cáo có thể dẫn đến tình trạng hạ đường huyết.
• Nếu tình trạng quá liều kéo dài, người bệnh có khả năng xuất hiện các dấu hiệu và triệu chứng của bệnh to đầu chi (acromegaly).

2. Xử trí khi quá liều Mecasermin

• Trong trường hợp bệnh nhân dùng mecasermin quá liều, dù là cấp tính hay mạn tính, cần phải ngừng sử dụng thuốc ngay lập tức.
• Sau đó, bệnh nhân có thể tiếp tục điều trị với liều không được vượt quá liều khuyến cáo hàng ngày.
• Để xử lý tình trạng hạ đường huyết do quá liều, có thể sử dụng glucose đường tiêm.
• Nếu quá liều dẫn đến việc mất ý thức, có thể cần tiêm glucagon (tiêm tĩnh mạch hoặc tiêm bắp/dưới da) để đảo ngược tác dụng hạ đường huyết.

3. Quên liều và xử trí

• Nếu bệnh nhân quên tiêm một liều mecasermin, hãy tiêm liều đó ngay khi nhớ ra.
• Tuy nhiên, nếu thời điểm nhớ ra đã gần với liều kế tiếp, bệnh nhân nên bỏ qua liều đã quên và tiêm liều kế tiếp theo đúng lịch trình đã định.
• Tuyệt đối không được tiêm gấp đôi liều Mecasermin đã được quy định để bù cho liều đã quên.

Nguồn tham khảo

Tên thuốc: Mecasermin

http://canhgiacduoc.org.vn/CanhGiacDuoc/DiemTin/1648/Mo-rong-chong-chi-dinh-cua-hoat-chat-mecasermin.htm

Drugbank: https://go.drugbank.com/drugs/DB01277

EMC: https://www.medicines.org.uk/emc/product/384

Ngày cập nhật: 30/9/2021